阿爾茨海默病藥物一直是領域里“最難啃的硬骨頭”，而備受關注的兩種藥物近期報告的結果似乎依然不如人意。英國《自然·醫學》雜志21日發表的一項醫學研究稱，歷時7年的II/III期臨床試驗顯示，預防阿爾茨海默病的試驗性藥物“gantenerumab”和“solanezumab”，對顯性遺傳性阿爾茨海默病(DIAD)患者的認知功能衰退沒有顯著影響。
顯性遺傳性阿爾茨海默病是阿爾茨海默病(AD)的一種罕見形式，DIAD患者攜帶容易罹患此病的基因，其表現出的特征，有助于對AD無癥狀和有癥狀階段進行干預研究，并了解干預手段能否延緩疾病進展。這些特征包括會在某個年齡發展出阿爾茨海默失智癥、在癥狀出現前幾年就具有該病的病理特征等。
美國華盛頓大學醫學院等機構組成的團隊此次讓144名DIAD患者接受“gantenerumab”或“solanezumab”或安慰劑治療，進行了7年的對照研究。雖然這兩種藥物都能作用于它們的靶標，但與安慰劑組相比，這兩種藥物都無法明顯減緩或預防AD。不過，由于無癥狀安慰劑組未出現認知功能衰退，這些藥物的治療潛力仍有待明晰。
雖然現階段無法觀察到認知改善或臨床獲益，但“gantenerumab”組AD患者的許多生物學特征顯著減少，說明對DIAD進行早期治療仍有潛在益處。
研究團隊最后表示，該試驗表明有必要對無癥狀患者群體進行更優化、更靈敏的認知測量，并在更長時間內使用更高劑量以增加藥物與靶點的作用。
這兩種藥物一直以來頗受關注。在2010年，羅氏公司啟動II期臨床試驗檢驗“gantenerumab”療效，并在2012年擴展為II/III期臨床試驗，生物標志物和療效信號分析曾表明，在疾病進展最快的患者中，高劑量該藥物表現出一定療效。
而另一種藥物“solanezumab”，2016年美國制藥巨頭禮來曾表示，對該藥物的III期臨床試驗結果十分失望，這一令人扼腕的消息當時在業內引起轟動。(記者 張夢然)
總編輯圈點：
這是一個令人失望的消息。對于神經系統疾病，人類常常束手無策。目前，全球每3秒出現一個阿爾茨海默病病例，被困在時間里的，不止是病人，還有他們的家庭。有一些新藥獲批，也有一些臨床試驗正在進行。并非所有試驗都會帶來令人振奮的結果。文中這項長達7年的試驗顯示，被寄予很大希望的藥物對DIAD患者的認知功能衰退并沒有顯著影響。科學研究需要嚴謹，需要實事求是。只能正視這些不太美好的結果，繼續探索，繼續改進。
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